Le nouveau traitement de thérapie génique de ViroMed montre amélioration potentielle de l’aptitude physique chez des patients SLA

Chicago - ViroMed a annoncé aujourd'hui l'achèvement de l’étude de Phase I / II aux États-Unis pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA) avec le VM202. Les résultats de l'étude clinique ont été présentés au cours du Symposium International de SLA/MND à Orlando du 11 décembre au 13 décembre. Dr. Robert L. Sufit du Northwestern University Feinberg School of Medicine et l’investigateur principal de l’étude de phase I / II a présenté oralement les résultats durant le symposium.

Dans cette étude de phase I / II chez 18 patients SLA, la dose totale de 64 mg de VM202 a été divisée et injectée dans les bras, mains, mollets et cuisses, pour l'évaluation de sécurité et d'efficacité après une période de suivi de 9 mois. Le critère principal d'évaluation était l'innocuité et la tolérabilité de VM202 chez les patients, avec le score ALSFRS-r et d'autres paramètres d'efficacité comme critères d'évaluation secondaires.

L'étude n’a pas montré d’événements indésirables ou d’événements indésirables graves liés à la médication d’étude, ce qui confirme une fois de plus la sécurité du VM202. L’ALSFRS-r, qui évalue la progression de la maladie est généralement utilisé pour déterminer l'efficacité des médicaments. Le score moyen de l’ALSFRS-r des patients SLA est de-1.02 par mois, ce qui veut dire que tous les mois la fonction physique diminue de 1,02 points et l'évolution de la maladie de-1.02 points. Pour les patients injectés avec VM202, le changement du score ALSFRS-r par mois, pour les mois 1, 2, 3, 6 et 9 après l'injection était respectivement -1,0,-0.91, -0,76, -0,97 et-1.06. En outre, il y avait des patients dont la variation mensuelle de l’ALSFRS-r était 0 ou supérieure, ce qui est considéré comme une amélioration de la fonction physique. Après l'injection de VM202, un changement de l’ALSFRS-r de 0 ou plus a été observé dans 47 % des patients pendant le premier mois, 50 % des patients le deuxième mois et 24 % des patients le troisième mois, ce qui arrive rarement à des patients SLA en générale.

« le VM202 a été confirmé comme très sécuritaire pour traiter les patients SLA », a déclaré Dr Sufit. « Tous les patients SLA souffrent de rapide détérioration de la fonction physique, mais les patients dans cette étude ont montré des améliorations en fonction physique pendant 2 à 3 mois après le traitement avec une stabilisation de la progression de la maladie. Ces résultats justifient certainement une étude clinique à grande échelle. »

Dr. Jae-Gyun Jeong, directeur du département R & D de ViroMed a déclaré « la SLA est une maladie très souvent en recherche par les compagnies pharmaceutiques et les patients en raison de l'absence de traitement. Il en est tel que lorsque nous avons commencé cette étude, nous avons reçu des appels du monde entier. Par rapport aux autres cas de développement, notre résultat clinique est plutôt remarquable car la SLA presque sans exception a une progression rapide de la maladie, mais cette injection VM202 stoppait cette progression pendant 2 à 3 mois. Nous espérons reproduire ce résultat dans une étude clinique beaucoup plus grande. »

L'étude a été sponsorisée par ViroMed Co., Ltd & Reyon Pharmaceutical Co., Ltd. ViroMed est une société biopharmaceutique axée sur le R & D située à Séoul, en Corée, pour le développement de produits biopharmaceutiques nouveaux et innovateurs pour le traitement de maladies actuellement incurables. VM202 a été développé par ViroMed en utilisant son propre système vectoriel et le gène HGF génétiquement modifié. ViroMed va finaliser les résultats cliniques et les soumettre à la FDA, avec un plan visant à soumettre un dossier IND pour la prochaine étude clinique en 2016. VM202 a été désigné comme médicament orphelin pour la SLA par la FDA le 6 février 2014.

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : ViroMed