<< Terug naar overzicht

FDA hoorzitting

26-03-2013

Gezamelijke reactie ALSA op FDA hoorzitting

MDA en ALSA dringen aan bij FDA om actie te ondernemen na historische ALS hoorzitting
DOOR ALSN ON MA, DOOR MEDEWERKERS VAN 2013-03-25 12:12

Een gezamenlijke commentaar die een reeks van onmiddellijke acties uiteenzet Die de FDA kan ondernemen om de ontwikkeling van therapie voor als te bespoedigen

Aandachtspunten van het artikel

De Muscular Dystrophy Association en de ALS vereniging (ALSA) hebben vandaag een gezamenlijke reactie ingediend  bij de Amerikaanse Food and Drug Administration waarin een reeks maatregelen staan die het Agentschap zou kunnen nemen die het zoeken zou helpen versnellen naar behandelingen voor amyotrofe lateraal sclerose.

De gezamenlijke reactie werd voorgelegd op de laatste dag van de periode waarin de FDA openbaar commentaar over dit onderwerp, namelijk 25 maart 2013 accepteert naar aanleiding van de allereerste ALS openbare hoorzitting op 25 februari 2013.

De gezamenlijke commentaar prijst de FDA voor het bijeenroepen van de hoorzitting over ALS  en dringt er bij het Agentschap sterk op aan:

1) een follow-up vergadering van belanghebbenden om een plan van actie te ontwikkelen;
2) meer creatief en flexibel zijn in het ontwerp van studies van potentiële ALS-therapieën;
3) beter communiceren met de industrie en de ALS-gemeenschap;
4) inschakelen  van kortere, hypothese gestuurde, studies die kijken naar biomerkers als surrogaateindpunten;
5) ontwikkeling van een leidraad voor ALS klinische trials;
6) beter inzicht in de ratio voordelen/risico’s qua tolerantie in ALS-populatie;
7) overzicht van de apparaten die de kwaliteit en lengte van leven van mensen met ALS versnellen.

Ook de ALS Liga België vzw ondersteunt deze aanbevelingen.

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: MDA/ALS Newsmagazine

28-02-2013

Patiënten op FDA hoorzitting - Klik hier

 

MDA en ALSA partneren om ALS als ziekte te nomineren voor de patiënt-gerichte Drug Development Initiative van het FDA

De ALS vereniging (ALSA) en de Muscular Dystrophy Association (MDA) waarderen de gelegenheid om te reageren op de Patient-gerichte Drug Development Initiative en op de voorlopige lijst van het Agentschap van genomineerde therapeutische gebieden voor het initiatief...

Vanwege de zekere snelle progressie en de korte tijdlijn, is het perspectief en de benefit-risk tolerantie van mensen met ALS gans anders dan die van het grote publiek of zelfs van een persoon met een chronische aandoening. Het is anders dan die van een revisor van het FDA en van mensen uit het bedrijfsleven.

De meningen van pALS zijn instrumenten waarmee gedurende de drug-ontwikkeling en goedkeuring rekening moet worden gehouden — of het nu hun opvattingen zijn over voordelen-risico besluiten, uitgebreide toegang, versnelde goedkeuring, klinische studieopzet en inclusie, het gebruik van surrogaateindpunten, kritisch zinvol klinisch voordeel, en nog veel meer. We zijn aangemoedigd nu we vernemen dat de definitie van 'ziekte deskundige' werd uitgebreid tot mensen met de ziekte zelf; in ALS hebt u een illustratief voorbeeld waar de stem van dergelijke deskundigen verplicht is in alle relevante discussies. De ontwikkeling en goedkeuring van medicatie moet niet een one-size-fits-all voorstel zijn.

Hoewel het uitermate belangrijk is dat het FDA luistert naar de standpunten van mensen met ALS, is het vooral belangrijk nu. Wij kunnen ons geen meer beloftevolle tijd in de geschiedenis van de geneesmiddelenontwikkeling van ALS dan vandaag herinneren. Zoals het Agentschap weet, zijn er momenteel meerdere veelbelovende behandelingen in fase 2 of 3 van de klinische studies. Tot nu toe, heeft de ALS Gemeenschap ons perspectief en onze zorgen gedeeld met het FDA en het Congres grotendeels gebaseerd op een hypothese-welk beleid naar onze mening belangrijk is als er een behandeling voor ALS doorheen het goedkeuringsproces vordert. Vandaag moet het FDA luisteren naar mensen met ALS omdat er ALS behandelingen zijn die vorderingen maken richting goedkeuring. Binnen de komende paar jaar is het mogelijk dat meerdere therapieën beschikbaar worden voor mensen met ALS en dit zou de eerste keer kunnen zijn sinds de ziekte meer dan 140 jaar geleden werd geïdentificeerd. De tijd dat het FDA absoluut naar mensen met de ziekte luisteren moet is nu...

De ALS Association en de Muscular Dystrophy vereniging waarderen de gelegenheid deel te nemen aan dit belangrijke initiatief en we kijken uit naar de samenwerking met het Agentschap om ervoor te zorgen dat mensen met ALS een stem in de processen voor ontwikkeling en goedkeuring van medicijnen hebben. Dit is niet alleen het doel van onze twee organisaties. Het is het doel van onze patiëntengemeenschap. Zoals u weet, hebben mensen met ALS en degenen die zijn geraakt door de ziekte, een groot aantal reacties op het dossier van dit initiatief ingediend. Hun boodschap is duidelijk: ALS patiënten, en degenen die hen vertegenwoordigen, willen gehoord worden. De ALS Association en de Muscular Dystrophy vereniging ondersteunen hen hierin.

Afgekorte tekst

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: MDA
 

Door de ALS Association


WASHINGTON, 25 februari 2013 -- vandaag hebben leiders van de ALS Association, naast patiënten, zorgverleners, artsen, wetenschappers en andere betrokken personen zich gericht tot een panel van vertegenwoordigers van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) vermits dit Agentschap haar eerste openbare hoorzitting, specifiek voor amyotrofe lateraal sclerose (ALS), voerde. De vereniging drong er bij de FDA op aan om als partner, de ALS-gemeenschap te helpen, het proces voor ontwikkeling en toelating van medicaties te versnellen en zo spoedig mogelijk nieuwe behandelingen voor patiënten te brengen. Vandaag is er geen effectieve behandeling voor ALS en de ziekte is dodelijk in gemiddeld slechts twee tot vijf jaar na de diagnose. ALS is een progressieve neurodegeneratieve ziekte die zenuwcellen in de hersenen en het ruggenmerg aantast. De ziekte berooft mensen van het vermogen om te lopen, te praten en zelfs van een knipoog. Ze zitten gevangen in een lichaam dat zij niet langer kunnen controleren en dat hen uiteindelijk verhindert te ademhalen en zo hun leven ontneemt. Er is geen bekende oorzaak van de ziekte, hoewel militaire veteranen ongeveer twee keer zoveel kans hebben om ALS te ontwikkelen als de algemene bevolking. De dag kan worden samengevat in een direct citaat van Robert Anderson, een persoon met de ziekte, die zorg van de ALS Association "Catfish" Hunter groep krijgt. Met behulp van een computer gegenereerde stem op zijn Tablet PC omdat hij niet langer kan spreken, vertelde hij het FDA panel: "ALS is snel. We moeten een sneller FDA." De hoorzitting begon vroeg vandaag met bemerkingen van Jane H. Gilbert, President en CEO van de ALS-vereniging en Lucie Bruijn, Ph.D., hoofdwetenschapper, die als eerste spraken van bijna 60 sprekers, die elk een segment van de ALS-gemeenschap vertegenwoordigen en van bijna elke grote ALS-organisatie in het Verenigde Staten. In haar inleidende opmerkingen verklaarde Gilbert: "het feit dat u zoveel mensen en organisaties verzamelt in één plaats tegelijk, spreekt boekdelen over onze collectieve wens om te partneren met de FDA en tesamen de ontwikkeling van en toegang tot behandelingen die voor ALS werken, te versnellen." Gilbert wees in haar bemerkingen ook op een aantal belangrijke kwesties waarmee de FDA rekening houden moet om de beschikbaarheid van en toegang tot behandelingen te bespoedigen van:

-hoe mensen met ALS benefit risk zien;

-innovatie, flexibiliteit en richtsnoeren voor klinische studieopzet;

- eerdere en frequentere FDA betrokkenheid met onderzoekers en industrie tijdens het ontwikkelingsproces;

- snelheid van het regelgevingsproces;

- FDA betrokkenheid met patiënten en patiënten organisaties, ook tijdens het beoordelingsproces.

Volgens Bruijn, "We beleven momenteel één van de meest spannende tijden in de geschiedenis van ALS-geneesmiddelenontwikkeling." Ze besprak het veelbelovend aantal behandelingen in klinische proeven en het feit dat de farmaceutische en biotechnologische industrieën samen zoeken naar ALS-behandelingen in een hoger tempo dan ooit tevoren. Maar ondanks dit positieve momentum in de zoektocht naar behandelingen, blijft het feit dat er nog steeds geen effectieve therapieën voor ALS zijn. Bruijn zei verder, "...het is absoluut cruciaal dat de FDA en de ALS-gemeenschap samenkomen, niet alleen om de obstakels en uitdagingen van de ALS-medicatie ontwikkeling identificeren, maar ook om oplossingen te vinden." In haar bemerkingen drong Bruijn er bij de FDA op aan om betrokken te zijn met onderzoekers, het bedrijfsleven en mensen met de ziekte. Ze spoorde hen ook aan om manieren te vinden om meer creatief en flexibel te zijn bij het ontwerp van klinische studies en de snelheid van de preklinische ontwikkeling in ALS, die momenteel tijdrovend, riskant en duur is."Wij vragen dat u samen met ons het ALS-beleid aanpast zoals momenteel van toepassing in de oncologie," verklaarde Bruijn. "Er zijn een aantal dingen omarmd in de oncologie die gemakkelijk kunnen en moeten worden omarmd in ALS. Niet alleen in de preklinische fase, maar nogmaals, in het regelgevend proces," vervolgde ze.

Ken McGunagle, voorzitter van de Raad van Bestuur van vertegenwoordigers van de Association sprak ook tijdens de hoorzitting. McGunagle sprak namens de 38 groepen binnen de vereniging die diensten aan mensen en gezinnen getroffen door de ziekte, verlenen."Veel mensen met andere ernstige en levensbedreigende ziekten, zoals eierstokkanker hebben opties en hoop," zei McGunagle, wiens vrouw een overlevende is aan deze kanker, en wiens vader stierf aan ALS zes maanden na de diagnose. Over behandelingen voor eierstokkanker, ging hij verder, "Ja, de behandelingen zijn riskant en hebben ernstige bijwerkingen. Ja, ze zijn niet altijd effectief. Maar ze bieden hoop en een kans om een overlevende te worden genoemd. De enige overlevenden bij ALS zijn de geliefden die achterblijven." Aan het einde van de hoorzitting zei Gilbert: "mensen met ALS moeten een behandeling voor deze verschrikkelijke ziekte hebben. Zij hebben die nu nodig en wij zullen blijven werken met de FDA en al onze partners om die zo snel mogelijk te vinden. Immers, mensen met ALS hebben geen tijd om te wachten."

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: The Herald

De ALS-gemeenschap vertelt het FDA wij hebben geen tijd meer te verspillen’




Het was een uitzonderlijke hoorzitting over ALS en eindelijk een kans voor organisaties, wetenschappers, werkers uit de gezondheidszorg, patiënten en families om hun dringende verhalen te vertellen. Het was een afgeladen volle zaal, aangezien de leden van de ALS-gemeenschap een allereerste openbare hoorzitting voor ALS bijwoonden, die werd gehouden door de Neurology Division van de FDA in Washington.



De ongekende hoorzitting omvatte presentaties van ALS-organisaties, onderzoekers, werkers uit de gezondheidszorg, industrievertegenwoordigers, mensen met ALS, familieleden en zorgverleners zonder winstbejag.

De eerste die sprak was Muscular Dystrophy Association President en CEO Steven M. Derks, die de FDA dankte voor deze hoorzitting. „De hoorzitting van vandaag is het bewijs dat u begrip toont voor de mensen die leven met ALS en dat hun meningen moeten in acht genomen worden bij de ontwikkeling en de goedkeuring van geneesmiddelen”, aldus Derks. „Wij vragen u om deze meningen ook op te nemen in uw besprekingen over uitgebreidere toegang tot studies en versnelde goedkeuring van klinische studieontwerpen en geneesmiddelenregistraties.”

Samen met de ALS-patiëntenorganisaties, speelde de MDA ook een belangrijke rol in het bekomen van een FDA hoorzitting. De vereniging is de grootste niet-gouvernementele financieringsbron van ALS-onderzoek sinds de jaren ‘50, toen de weduwe van Lou Gehrig, Eleanor Gehrig, de nationale erevoorzitter van MDA was.

Wegens de meedogenloze gevolgen van ALS, kwam een diverse groep ALS-patiënten, families, organisaties en zorgverleners langs om samen over hun ervaringen met ALS te spreken en de FDA aan te sporen met hen samen te werken om enkele hindernissen te overwinnen in het ALS-onderzoek, de klinische studies en de normen voor zorgverlening.

De meeste getuigenissen in de zaal – soms computergestuurd – kwamen van mensen met ALS, met als thema het afwegen van de voordelen tegenover de risico’s bij deelname aan fase I klinisch onderzoek en de bijhorende proeven. „Wanneer een studie aanslaat, zou de ALS-patiënt dit geneesmiddel moeten kunnen blijven gebruiken,” aldus Robert Anderson, een ALS-patiënt. „Wat is het risico? Denkt u dat het hem vlugger zou kunnen doden? Dit is niet meer van belang, als de patiënt hoe dan ook binnen het jaar aan ALS kan sterven.”

Fysiotherapeute Sara M. Feldman, die werkt in het MDA/ALS Center of Hope in Philadelphia, onderstreepte de commentaren van Anderson. „De mensen met wie wij hebben gewerkt in deze klinische proeven zijn echte helden. Zij doen dit niet omdat ze denken dat zij hiervan gaan profiteren, maar omdat zij hopen dat toekomstige ALS-patiënten hieruit voordeel zullen halen” zei ze.

Internationaal ALS expert Stan Appel, een arts-onderzoeker die de MDA/ALS kliniek van het Methodist Neurological Institute in Houston leidt en lid is van de MDA Board of Directors, riep de hulp in van de FDA voor een snellere beoordeling van een waarschijnlijk succesvolle experimentele therapie.

Appel verklaarde: „ALS kan uiterst snel vorderen en tijd is van groot belang in het verkrijgen van ademhalingsapparatuur. Onze patiënten lijden wanneer dergelijke apparaten niet tijdig beschikbaar zijn. Een versnelde revisie van dergelijke apparaten, en de snelle implementatie zouden een enorm voordeel verlenen aan de ALS-patiënten en zou helpen om met een betere kwaliteit de lengte van hun leven te verlengen.” Appel wil dat de FDA samenwerkt met de ALS-gemeenschap om proeven te ontwerpen die vragen beantwoorden op een geschikte en rendabele manier. „ALS is een heterogene ziekte met variërende beginstadia, variërende stadia van achteruitgang en overleving, en deze heterogeniteit bemoeilijkt onze klinische inspanningen bij therapie,“ zei hij. „Sneller naar efficiënte therapie toewerken kan noodzakelijk zijn om korte, minder dure proeven te ontwikkelen en te bepalen of een geneesmiddel een therapeutisch doel kan halen door middel van therapeutische hypothesen. Dit zal een sneller antwoord bieden op de vraag of potentiële therapieën om het even welke kans hebben op succes.”

Verder die dag hoorde het panel gelijkaardige commentaren die de FDA aanspoorden anders te denken over klinisch proeven en goedkeuringsprocessen voor geneesmiddelen. De „regelgevende barrières remmen de behandeling, die op een traditioneel model wordt gebaseerd en ik vind dat dit zou moeten worden bijgewerkt,” zei Jonathan Glas, een arts die momenteel een fase II klinische studie leidt in de Emory University in Atlanta door injecties van neurale stamcellen bij mensen met ALS. “Een belangrijke belemmering bij het ontwikkelen van nieuwe behandelingen is de afhankelijkheid van de gestandaardiseerde wegen die averechts zijn, en niet de complexiteit van deze ziekte.”

De ALS gemeenschap maakte duidelijk dat ze willen samenwerken met de FDA om aan snelle oplossingen te werken. „De hoorzitting van vandaag was een historische kans om de ALS- gemeenschap samen te brengen met de FDA voor een therapeutische samenwerking.” aldus MDA Senior Vice President of Advocacy Annie Kennedy. „MDA is enthousiast onze nationale klinische infrastructuur en alle MDA-gefinancierde ALS-deskundigen over de ganse wereld in te zetten om op deze manier de bal zo snel mogelijk aan het rollen te brengen.”

ALS valt de zenuwcellen aan die de spieren controleren, uiteindelijk resulterend in verlamming van alle vrijwillige spieren, met inbegrip van die van de ademhaling. De gemiddelde levensverwachting voor mensen met deze ziekte is drie tot vijf jaar na diagnose. MDA is een zorgvereniging zonder winstoogmerk die zich wijdt aan het vinden van behandelingen voor ALS en verwante spierziekten door onderzoek wereldwijd te financieren.

In de loop der jaren is MDA de strijd tegen ALS aangegaan door het investeren van meer dan 307 miljoen dollar in ALS-onderzoek, diensten en informatieprogramma's. MDA financiert momenteel wereldwijd meer dan 250 onderzoeksprojecten. Het ondersteunt ook 200 klinieken in werking, waarvan 42 voor specifiek ALS-onderzoek en anderen als zorgcentrum.

Voor nieuws over het laatste onderzoek en informatie over ALS en andere ziekten in het MDA programma, bezoek mda.org of volg MDA op Facebook (facebook.com/MDANational) en Twitter (@MDAnews).

 

Vertaling: Bea Peeters
Bron: MDA

 

 
Sprekers - Klik hier

ALS Liga Belgie vzw | webdesign: IWIS b.v.b.a.