ALS-trials

Hebt u ooit overwogen mee te doen aan een trial (studie) en zo bij te dragen aan medisch onderzoek?

Het nut van deelname aan klinische studies - Klik hier

Wat u over het deelnemen aan een klinische studie moet weten - Klik hier

Klinische studie - Informatie voor de patient (BeCRO).pdf


Info experimentele studies

Klinische trials

De VEGF studie

In december 2008 werd de eerste patiënt gescreend voor de VEGF studie. VEGF (Vascular Endothelial Grown Factor) is een neurotrofe factor voor motorneuronen en een stimulator van neurogene stamcellen. Dit product wordt intracerebroventriculair toegediend door middel van een geïmplanteerde katheter en een SynchroMed II pomp. Dit is een fase I studie, met als doel om na te gaan of dit product veilig is en goed verdragen wordt bij mensen.

Deze studie bestaat uit 2 delen.

Deel A: waarbij aan 8 patiënten oplopende dosissen VEGF werden toegediend (0.2 µg per dag tot 2 µg per dag).

Deel B: waarbij 10 bijkomende patiënten werden behandeld in het UZ Leuven. De eerste 3 maanden werd er ofwel een placebo ofwel 0.8 of 2 µg VEGF per dag toegediend. Deze studie is reeds afgerond en de resultaten worden momenteel geanalyseerd.

VEGF vervolgstudie

Alle patiënten van de VEGF studie kregen nadien het actieve product. Deze vervolgstudie is nog lopende. Patiënten blijven levenslang VEGF toegediend krijgen. Deze studie werd uitgevoerd onder leiding van Prof. Dr. Wim Robberecht en Prof. Dr. Philip Van Damme.

Momenteel worden de resultaten van beide studies geanalyseerd. De publicatie van de studie wordt in de eerste helft van 2014 verwacht.

 

NOG112264: een fase II studie met ozanezumab in amyotrofe lateraal sclerose

Ozanezumab is een monoclonaal antilichaam gericht tegen NOGO-A ontwikkeld door de firma GlaxoSmithKline (GSK). NOGO-A is een eiwit met negatief effect op de uitgroei van axonen. Genetische uitschakeling van NOGO-A heeft een gunstig effect op het ziekteverloop in het muizenmodel van ALS (mutante SOD1G86R muis) en de expressie van NOGO-A in de spier neemt toe bij patiënten met ALS. Gehoopt wordt dat de bezenuwing van de spier verbetert door inhibitie van NOGO-A met ozanezumab, door afname van de retractie van axonen ter hoogte van de neuromusculaire junctie of stimulatie van de reïnnervatie.

In deze studie wordt de tolerantie en het effect van ozanezumab bestudeerd in een multicentrische, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde gerandomiseerde studie. Patiënten met ALS die minder dan 30 maanden last hebben van krachtsverlies komen in aanmerking voor deelname aan deze studie. Na een screeningsperiode die tot 4 weken kan duren, zullen patiënten die aan alle inclusievoorwaarden voldoen behandeld worden met tweewekelijkse infusies van ozanezumab (aan een dosis van 15 mg/kg) of placebo (50% kans om actief product of placebo te krijgen). Wereldwijd kunnen er 294 patiënten deelnemen. Veiligheidshalve worden in een eerste deel (deel A) van de studie slechts 20 patiënten wereldwijd ingesloten. De inclusieperiode voor deel A is reeds afgelopen. Na een evaluatie van eventuele nevenwerkingen gaat het tweede deel (deel B) van start, waarbij patiënten die deelnemen tweewekelijkse infusies zullen krijgen gedurende 48 weken. Deel B is van start gegaan in juni 2013. UZ Leuven en UMC Utrecht nemen deel. Beide ziekenhuizen hebben al patiënten ingesloten.

 

PYRAMID (Phenotype Research for ALS Modifyer Discovery) studie

Amyotrofische laterale sclerose is een neurodegeneratieve aandoening van het motorisch systeem. Door progressieve verlammingsverschijnselen is de mediane overleving beperkt tot slechts 36 maanden na ziektebegin. Ongeveer 10% van de patiënten lijdt aan een erfelijke vorm van de ziekte. Bij deze erfelijke vorm kan de ziekte in ongeveer 85% van de patiënten verklaard worden door mutaties in één van de volgende vier genen: C9orf72, SOD1, TARDBP of FUS. Bij de meerderheid van de patiënten zonder positieve familiegeschiedenis is de oorzaak onbekend. Er bestaat niet alleen een heterogeniteit in de oorzaken van de ziekte, ook het ziekteverloop is sterk wisselend. Riluzole is het enige medicijn met bewezen gunstig effect op het ziekteverloop. In deze studie zal gezocht worden naar factoren die het ziekteverloop beïnvloeden, door patiënten met een snel ziekteverloop te vergelijken met patiënten met een traag ziekteverloop.

Nieuwe patiënten met een diagnose van ALS zullen kunnen participeren in deze academische studie, waarbij enerzijds een grondige phenotypering uitgevoerd wordt (inclusief ALS-FRS, screening naar cognitieve afwijkingen, quantificering van het motorisch axonaal verlies met MUNIX, longfunctie, MRI), en anderzijds biosamples verzameld worden (DNA, RNA, serum, lumbaal vocht). Het doel van de studie is het aanleggen van een gedetailleerde databank van klinische gegevens en stalen van ALS patiënten. Deze zullen gebruikt worden om factoren die het ziekteverloop bepalen te identificeren. De studie gaat door te UZ Leuven Gasthuisberg onder leiding van Prof. Dr. Philip Van Damme. De analyse van onderzoeksresultaten gebeurt in een Europese context, waarbij verschillende andere Europese ALS centra bijdragen.

Indien u interesse heeft voor deelname aan deze studie kan u contact opnemen met de studiecoördinator, Annemie Devroye, 016 347294, annemie.devroye@uzleuven.be.

 

Maandelijks worden de volgende studiegeneesmiddelen en technieken, gesponsord door firma’s of academische onderzoeksinstituten, via officiële websites nagekeken. Zo hopen we aanvullende informatie te vinden over recente voortgang in klinische studies

Acthar Questcor
Anti-Nogo-A (ozanezumab) GlaxoSmithKline
Arimoclomol CytRx Corporation
Autologous Mesenchymal Stem Cell Therapy Mayo Clinic and BrainStorm Cell Therapeutics Ltd. Hadassah Medical Organization, Royan Institute Iran
Bone Marrow-Derived Stem Cells TCA Cellular Therapy LLC and Corestem and universities
DPS Synapse Biomedical, universities
E0302 Eisai
Edaravone Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation
GM604 Genervon
Gilenya Novartis
human spinal cord stem cells Neuralstem Inc. and Terni Hospital
Immunosuppression Convergence Medical Devices, NINDS
Interleukin Emory University
Interleukine 2 University Nîmes
Mexiletine University of Washington
NIV Montreal Chest Institute and ResMed
Pyrimethamine Cornell University
Rasagiline Kansas University
sNN0029 (VEGF165) Newron
Tirasemtiv CK-2017357 Cytokinetics Inc.
Tocilizumab University of Kansas
VM202 ViroMed

Deze lijst wordt maandelijks up-to-date gebracht

 

Meer onderzoeksartikels kan u vinden in het gedeelte ‘onderzoek’ van onze website.

Indien u of iemand in uw familie of vriendenkring interesse heeft in deelname aan klinische studies kan u altijd contact opnemen met het secretariaat NMRC 016/34 35 08 , u wordt dan doorgeschakeld met de juiste persoon.

Klik hier voor meer informatie: Neurology-KU leuven

Over alle studies vindt u ook meer informatie op www.clinicaltrials.gov

Webinar research, ALS symposia, ALS Untangled, ALS-gerelateerde genen - Klik hier

ALS Liga Belgie vzw | webdesign: IWIS b.v.b.a.