Aanbeveling voortzetting fase 3 studie van masitinib

Het Onafhankelijk Comité voor nazicht van de studiedata beveelt de voortzetting aan van de fase 3 studie van masitinib bij de behandeling van Amyotrofische laterale sclerose op basis van de meest recente gegevens over tolerantie

Parijs

AB Science SA, een farmaceutisch bedrijf gespecialiseerd in het onderzoek, de ontwikkeling en de distributie van remmers van eiwit kinases (IPK), heeft aangekondigd dat het Onafhankelijk Comité voor nazicht van studiedata (Data Safety Monitoring Board, DSMB), werkzaam ter beoordeling van de klinische studie met masitinib in de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS), de voortzetting van de studie op basis van de meest recente gegevens omtrent tolerantie, heeft goedgekeurd.

Deze huidige fase 3 studie is een internationale studie, multicenter, dubbelblind, gecontroleerd, om de werkzaamheid en veiligheid van masitinib versus placebo bij de behandeling van patiënten met amyotrofische laterale sclerose te vergelijken. De behandeling wordt gegeven als aanvullende therapie bij patiënten bovenop een stabiele dosis met Riluzole. De analyse van de effectiviteit wordt gemeten aan de hand van de samengestelde ALSFRS (amyotrofische laterale sclerose functionele beoordelingsschaal) score na 48 weken behandeling.

Deze resultaten zijn geruststellend omdat zij bevestigen dat er geen tolerantie probleem waargenomen is met masitinib in combinatie met Riluzole over een behandelingsperiode van één jaar.

Professor Olivier Hermine, voorzitter van het Wetenschappelijk Comité van AB Science heeft uitgelegd: « in deze studie gaan wij ervan uit dat de mastcellen, belangrijke immuun cellen, actief betrokken zijn bij de pathogenese van ALS, door de vrijgave van mediatoren die het inflammatoire netwerk van het centrale zenuwstelsel steunen.» Mastcellen, die in grote hoeveelheden in de hersenen en in het ruggenmerg aanwezig zijn, kunnen ook een invloed hebben op de overleving en de functie van motorische neuronen, en dus op de pathofysiologie van ALS. Vermits masitinib een selectieve inhibitor is van c - Kit en Lyn, twee kinases met een belangrijke rol in de overleving en de activering van mast cellen, kan dit leiden tot positieve effecten op de symptomen van de pathologie. »

Dr. Luis Barbeito (Instituut Pasteur van Montevideo - Uruguay) gaf als toelichting: « we deden verschillende studies op dier modellen die aantonen dat masitinib een therapeutisch voordeel bij patiënten met ALS zou kunnen bieden, alleen of in combinatie met Riluzole. Masitinib heeft een vertraging vertoond van het starten van het optreden van symptomen, een verbetering van de grijpkracht, een vermindering van het gewichtsverlies en een trend naar toename van overleven in een transgeen muismodel van ALS. Masitinib heeft ook een stijging van de uitdrukking van tryptase verhinderd, dat is een marker voor ontsteking, en het navenant aantal mastcellen en hielp om een ziekte van motorische neuronen en de dood in een muismodel van ALS te voorkomen, wat aldus de betrokkenheid van mastcellen suggereert. We zijn momenteel extra dierproeven bezig om meer in de diepte het werkingsmechanisme van masitinib in deze aandoening op te helderen, hoewel wij denken dat alle gegevens samen waarover wij reeds beschikken al sterk de huidige fase 3 studie in ALS verrechtvaardigt. »

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: Euroinvestor