VEGF presentatie symposium 2014
Philip Van Damme, MD, PhD, van de Universiteit van Leuven (België) rapporteerde de resultaten van de fase 1 klinische studie met vasculaire endotheliale groeifactor (VEGF). VEGF wordt verondersteld een rol te spelen in de gezondheid van motorische neuronen; het bedrijf Newron-Sweden (vroeger NeuroNova) begon een klinische proef met hun VEGF product sNN0029 in 2008. Eerdere preklinische studies werden uitgevoerd in SOD1 ratten en SOD1 muizen, beide in vrij kleine aantallen. Maar ze produceerden bescheiden verbeteringen in algemene overleving waardoor het bedrijf over gegevens beschikte om hun werkzaamheden in klinisch onderzoek te lanceren.
De klinische studie met sNN0029 bestudeerde drie groepen met verschillende dosissen van de stof naast ook een placebo-groep. Deze klinische studie met meerdere groepen is nu voltooid. In totaal werden er 19 pALS ingesloten in de studie, in twee verschillende cohorten; de cohorte met placebo controle (N = 10) en die zonder (N = 8). In de placebo-gecontroleerde cohort, kregen vier pALS de hoge dosis (2ug/dag) en drie kregen een lagere dosis (0,8 ug/dag), en werden vergeleken met drie pALS onder placebo. De andere cohort had 2 pALS met een lagere dosis (0,2 ug/dag), 2 met een gemiddelde dosis en 4 met een hoge dosis. Prof Van Damme gaf duidelijk aan dat de studie op geen enkele wijze bedoeld was voor het meten van werkzaamheid, maar dat de gegevens duidelijk toonden dat sNN0029 veilig en goed verdragen werden door alle pALS in de studie.
Het is interessant op te merken dat 5 deelnemers fALS waren en 1 pALS de bulbaire vorm had; na de studie werd het product verder gegeven. Van de 18 deelnemers zijn er nog 2 overlevenden. Tijdens de discussie na de presentatie vroeg men aan Prof Van Damme of hij dacht dat een hogere dosis VEGF ook goed verdragen zou worden, waarop hij antwoordde dat hij in de nieuwe studie gebruikt maakt van een hogere dosis. Daar is een dosisstudie bij apen aan voorafgegaan, er waren geen aanwijzingen op vasculaire neoformaties. Over de enige ernstige bijwerking, namelijk longembolie bij 3 patiënten, werd tijdens de discussie toegelicht dat er hoogstwaarschijnlijk geen verband is met het product.
