Mitsubishi Tanabe Pharma krijgt goedkeuring voor Radicut voor ALS

03-11-2015

Radicut bij ALS: De visie van het ALS Centrum

In Japan kan het medicijn Radicut® (de intraveneuze formulering van edaravone) worden voorgeschreven bij ALS. Japan is vooralsnog het enige land waar dit mogelijk is. Het effect van Radicut bij ALS is nog onduidelijk. De resultaten van de Japanse fase 3 studie zijn nog niet bekend, daardoor kan er op dit moment geen uitspraak gedaan worden over de therapeutische waarde van Radicut® voor ALS-patiënten.

Radicut (de intraveneuze formulering van edaravone) is een medicijn van het Japanse farmaceutische bedrijf Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation. Radicut® (edaravone) was in Japan al op de markt als behandeling voor de acute fase van een herseninfarct. Bij een herseninfarct is er sprake van verhoogde oxidatieve stress; dit is het ontstaan van overmatige en daardoor schadelijke zuurstofbindingen tijdens de stofwisseling. Hierdoor kunnen eigenschappen van lichaamscellen veranderen en verloren gaan. Bij ALS lijkt er een verband te zijn tussen deze schadelijke zuurstofbindingen en het ontstaan en verergeren van de symptomen. Radicut® is er op gericht om deze schadelijke zuurstofbindingen weg te vangen en zo de oxidatieve stress te verlagen.

Fase 2 klinische studie: effect onduidelijk

Tijdens een fase 2 klinische studie met ALS-patiënten werd de dosering van Radicut® gegeven in meerdere cycli van 28 dagen gedurende 24 weken. De eerste cyclus bestond uit een periode van 14 dagen waarbij elke dag een 1 uur durend infuus van 60 mg werd gegeven, gevolgd door een periode van 14 dagen zonder toediening. Vanaf de 2e cyclus werd er van de 28 dagen maar 10 dagen een infuus gegeven.

Op basis van de fase 2 klinische studie is het effect van Radicut nog niet duidelijk. Aan de studie deden 246 patiënten mee, waarvan de helft een nepmedicijn ontving (placebogroep) en de andere helft het echte medicijn (therapiegroep). Na 24 weken werd er geen verschil gevonden tussen de therapie en placebo groep in het vertragen van ALS. De auteurs schrijven dat mogelijk een specifieke groep ALS-patiënten meer baat heeft van de therapie, maar konden dat niet onomstotelijk aantonen in deze groep patiënten. Daarnaast lijkt een studieperiode van 24 weken te kort te zijn om een verschil aan te tonen in overleving tussen beide groepen.

Fase 3 klinische studie: nog geen resultaten bekend

Om te onderzoeken of Radicut® positieve effecten heeft bij ALS is er een grotere fase 3 studie gestart in Japan. De resultaten van deze studie zijn nog niet bekend en daardoor kan er op dit moment geen uitspraak gedaan worden over de therapeutische waarde van Radicut® voor ALS-patiënten. Het ALS Centrum Nederland adviseert haar patiënten om de goedkeuring van Radicut® als medicijn voor ALS met enige terughoudendheid te benaderen en om de resultaten van de fase 3 studie af te wachten. Het ALS Centrum zal met een nieuwsbericht op haar website berichten zodra er een wetenschappelijke publicatie is met de resultaten van deze Japanse fase 3 studie.

De resultaten van de fase 3 studie naar Radicut® bij ALS zijn nog niet bekend, daardoor kan er op dit moment geen definitieve uitspraak gedaan worden over de therapeutische waarde voor ALS-patiënten.

TW001 van Treeway

TW001 van het Nederlandse farmaceutische bedrijf Treeway is een orale formulering van edaravone.

In tegenstelling tot de toediening via het infuus van Radicut®, heeft Treeway edaravone als TW001 in ontwikkeling als orale formulering (via de mond). De reden van orale formulering is tweezijdig; de toedieningsroute is veel patiëntvriendelijker en kan het elke dag thuis gegeven worden. Omdat het elke dag gegeven kan worden beoogt Treeway ook dat TW001 een betere werking heeft dan Radicut®.

Treeway heeft inmiddels twee farmacokinetiekstudies gedaan, waarvan een in het ALS Centrum in het UMC Utrecht met 8 ALS-patiënten. De andere farmacokinetiekstudie was met gezonde vrijwilligers. Het doel van deze studies is om te bepalen of de nieuwe orale formulering inderdaad de goede bloedspiegels geven. Dat wordt nu geëvalueerd. Als deze studies positief zijn, zal voor TW001 een grotere studie worden gedaan om te onderzoeken of de orale formulering de progressie van ALS af kan remmen. Deze klinische studie zal ook op het ALS Centrum in het UMC Utrecht plaatsvinden.

De start van deze klinische studie is afhankelijk van de evaluaties van de farmacokinetiekstudies. TW001 zal dan getest worden door het vergelijken van een groep patiënten die het potentiële medicijn krijgt en een groep patiënten die een placebo krijgt. Patiënten worden door middel van loting ingedeeld in een van deze twee groepen en een lange periode gevolgd worden. Dit is de enige manier om te kunnen onderzoeken of een potentieel medicijn ALS kan afremmen en of er bijwerkingen zijn.

De start van een klinische studie met patiënten voor TW001 zal nog enige tijd op zich laten wachten. Bent u ALS-patiënt en wilt u op de hoogte worden gehouden van mogelijkheden om mee te doen aan deze studie? Registreer dan als patiënt op TRICALS via www.tricals.org U ontvangt dan een tweemaandelijkse nieuwsemail.

 

Bron: ALS Centrum Nederland

 

Mitsubishi Tanabe Pharma krijgt goedkeuring voor Radicut voor ALS

30-07-2015

Op 19 juni 2015, werd de weesgeneesmiddelen status (EU/3/15/1510) verleend door de Europese Commissie aan Mitsubishi Tanabe Pharma Europe Ltd, Verenigd Koninkrijk, voor edaravone voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose.

Meer info:

De effecten van het geneesmiddel werden geëvalueerd in experimentele modellen.

Klinische studies met het middel bij patiënten met ALS waren klaar in Japan op het moment van indiening van de aanvraag voor de weesgeneesmiddelen status.

Edaravone vergunning is verleend in Japan om schade aan de zenuwen veroorzaakt door acute ischemische beroerte (beroerte veroorzaakt door falen van de bloedtoevoer naar een regio van de hersenen).

Op het moment van indiening, was edaravone nergens in de EU toegelaten voor ALS. De weesgeneesmiddelen status werd verkregen in de Verenigde Staten en in Japan voor ALS.

Overeenkomstig verordening (EG) nr. 141/2000 van 16 December 1999, heeft de COMP op 13 mei 2015 een positief advies genomen ter aanbeveling van de toekenning van deze status.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron : European Medicines Agency

14-07-2015

Radicut ® inj. 30 mg en Radicut ® ZAK voor I.V. infusie 30 mg

Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation krijgt goedkeuring voor bijkomende indicatie voor amyotrofische laterale sclerose (ALS) in Japan

Osaka, Japan, Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (Topman CEO: Masayuki Mitsuka) heeft vandaag aangekondigd dat ze de goedkeuring hebben ontvangen voor een gedeeltelijke wijziging in productie en marketing goedkeuringsitems met betrekking tot een bijkomende indicatie en dosering/gebruik voor amyotrofische laterale sclerose (ALS) voor Radicut® inj. 30 mg en Radicut® zak voor I.V. infusie 30 mg (generieke naam: edaravone, hierna: Radicut®) in Japan.

Radicut ® is een vrije radicalen vanger ontdekt door Mitsubishi Tanabe Pharma. In 2001 begon Mitsubishi Tanabe Pharma klinische studies in Japan met ALS-patiënten. Een reeks van klinische studies heeft aangetoond dat patiënten die Radicut® namen, minder functioneel verlies vertoonden dan patiënten met placebo.

Als gevolg van de klinische studie resultaten, heeft het bedrijf een aanvraag ingediend voor deze ziekte bij het ministerie van gezondheid, arbeid en welzijn in oktober 2014.

Radicut ® wordt ook verkocht als een behandeling voor de acute fase van een herseninfarct.

ALS is een progressieve en hardnekkige ziekte gekenmerkt door musculaire zwakte en atrofie. De progressie van de ziekte is relatief snel, en als er ventilatie gebruikt wordt, is de overlevingstijd, naar men zegt, doorgaans twee tot vijf jaar, maar er is een aanzienlijke variatie tussen individuen. De schade als gevolg van oxidatieve stress veroorzaakt door vrije radicalen wordt beschouwd als een oorzaak van het optreden van ALS.

Mitsubishi Tanabe Pharma zal vooruitgaan en werken met de medische gemeenschap om informatie te verstrekken ter bevordering van het juiste gebruik van Radicut® bij ALS-patiënten.

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation

Mitsubishi Tanabe Pharma krijgt goedkeuring voor RADICUT voor ALS in Japan

Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation heeft de goedkeuring gekregen van de Japanse regelgevende instantie, het farmaceutisch en medische apparatuur agentschap (PMDA), om RADICUT voor behandeling van ALS in Japan op de markt te brengen. Ook bekend als ‘edaravone’ of MCI-186, is RADICUT een vrije radicalen vanger ontdekt door MTPC die ook in de handel is voor behandeling van de acute fase van een herseninfarct, een soort ischemische beroerte. Het bedrijf meldt dat een reeks klinische studies in ALS-patiënten een verminderd functioneel verlies tonen met de medicamenteuze behandeling in vergelijking met placebo. Het bedrijf heeft nog geen aanvraag tot goedkeuring voor het product ingediend in de Verenigde Staten, maar het kreeg voor RADICUT van de FDA in 2015 de weesgeneesmiddelstatus. Interessant feit is dat, eerder dit jaar, ook Treeway de weesgeneesmiddelstatus (Orphan Drug Designation) kreeg in de VS voor hun anders geformuleerde versie van dit product, genaamd TW001 (Zie nieuws maart 2015). 

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: The ALS Forum

Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation heeft aangekondigd dat zij goedkeuring tot marketing heeft ontvangen voor Radicut ® als behandeling van ALS in Japan.

Auteur Robert Goldstein ALS-TDI

Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation heeft onlangs aangekondigd dat het de goedkeuring voor het op de markt brengen van Radicut ® (aka Edaravone of MCI-186) heeft ontvangen als behandeling van ALS in Japan. De regelgevende instantie in dat land, het farmaceutische en medische apparatuur Agentschap (PMDA), heeft Radicut op 26 juni 2015 goedgekeurd en de goedkeuring is strikt beperkt tot Japan. Voor deze aankondiging was het gebruik van Radicut beperkt tot hulp bij het herstel van de hersenschade na een beroerte. Een fase 3 klinische studie begon in Japan in 2011 en eindigde met recruteren in 2013, en het bedrijf heeft de resultaten aan de PMDA in 2014 als vraag naar goedkeuring voorgelegd. De volgende stappen voor het bedrijf zullen het informeren zijn van de medische gemeenschap in Japan over het juiste gebruik van Radicut bij ALS-patiënten.

Op dit moment is het niet bekend of Mitsubishi Tanabe streeft naar goedkeuring van hun product in andere landen, zoals de VS. Het bedrijf vroeg en kreeg echter wel de weesgeneesmiddel status (Orphan Drug Designation) voor Radicut van de FDA in mei 2015.

Wat is Radicut?

Volgens het bedrijf is Radicut een vrije radicalen vanger die werkt door het verwijderen van zuurstof-bevattende moleculen die zich bij mensen met ALS en bij andere ziekten opstapelen. Deze antioxidant aanpak wordt geacht neuro protectieve steun te bieden aan het zenuwstelsel, en potentieel de progressie van de ziekte te vertragen of bijkomende schade te beperken. Er zijn echter, zoals met alle antioxidanten van dit type, potentiële effecten naast het doelwit en er is ook de uitdaging om ervoor te zorgen dat het gewenste antioxidant effect op uniforme wijze in de gebieden van het lichaam die bestemd zijn voor een dergelijke behandeling, optreedt. In de studie, zoals in het goedgekeurde gebruik na een beroerte, kregen ALS-patiënten dagelijks 60mg van het product via intraveneuze injectie gedurende twee weken, gevolgd door twee weken zonder. Treeway, een Nederlands biotechnologiebedrijf, heeft eerder aangekondigd in 2015 dat het begonnen is met het herformuleren van Radicut tot een orale medicatie voor verdere exploratie bij ALS-patiënten; dit jaar kregen ze ook de weesgeneesmiddel status van de FDA en de EU.

Bottom Line:

Radicut is goedgekeurd voor gebruik om ALS te behandelen in Japan. Het is op dit moment echter niet goedgekeurd voor gebruik in andere landen. Het is waarschijnlijk dat het bedrijf zal streven naar verdere goedkeuringen, maar er is geen tijdslijn aangekondigd. Meer informatie volgt waarschijnlijk. De volgende stappen voor het bedrijf zijn om te beginnen met het op de markt brengen van de medicatie in Japan en om de medische beroepsgroep van het land te informeren over het gebruik ervan in ALS-patiënten. ALS TDI zal de evolutie van de medicatie blijven opvolgen en zal hierover rapporteren indien nodig.

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: ALS TDI

Share