Amylyx Pharmaceuticals krijgt een negatief CHMP-advies op haar Aanvraag tot Marketingtoelating voor AMX0035 voor de behandeling van ALS in de EU, volgend op een hernieuwd onderzoek

- De toplijnresultaten van het PHOENIX fase 3-onderzoek op schema voor midden-2024 en belangrijk voor nieuwe regelgevende stappen in de EU

- De definitieve beslissing van de Europese Commissie verwacht tegen eind-2023

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat het Comité voor Medicinale Producten voor Menselijk Gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenagentschap (EMA) zijn oorspronkelijke negatieve advies bevestigt aangaande de Aanvraag tot Marketingtoelating (MAA) voor AMX0035 (natrium fenylbutyraat en ursodoxicoltaurine [ook gekend als taurursodiol]), verhandeld onder de naam ALBRIOZA®, voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS) in de Europese Unie (EU).

De beslissing volgt op de formule heronderzoekprocedure van het CHMP die volgde op het oorspronkelijke advies, dat in juni 2023 werd verstrekt. ALBRIOZA werd in juni 2022 onder voorwaarden goedgekeurd door Health Canada en ontving in september 2022 een volledige goedkeuring van het Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS (FDA) onder de merknaam RELYVRIO®. De Raad voor Patiënten en Mantelzorgers van de Europese Organisatie voor Professionals en ALS-Patiënten (EUpALS) meldde het volgende in een verklaring: “We zijn natuurlijk teleurgesteld over dit advies, want dit is een serieuze tegenvaller voor de meer dan 30,000 Europese ALS-patiënten en hun dierbaren, die al 25 jaar wachten op een nieuwe therapeutische doorbraak.” “We begrijpen de frustratie van de Europese ALS-gemeenschap maar al te goed. De belanghebbenden kunnen het zich namelijk niet veroorloven te wachten op nieuwe, veilige en effectieve behandelingsopties”, zegt Stéphanie Hoffmann-Gendebien, algemeen directeur en hoofd EMEA bij Amylyx.

“We blijven ondertussen toegewijd aan het exploreren van alle potentiële mogelijkheden om AMX0035 zo snel mogelijk bij de Europese ALS-patiënt te brengen.” “AMX0035 is het eerste en enige middel dat tijdens hetzelfde onderzoek een effect bleek te hebben op zowel het functioneren als de overlevingsduur. Na de voorwaardelijke goedkeuring in Canada en de volledige goedkeuring in de VS hebben al duizenden mensen in Noord-Amerika baat gehad bij AMX0035. ALS kent geen geografische grenzen, en we maken dringend werk van een maximale beschikbaarheid van AMX0035”, zeggen Joshua Cohen en Justin Klee, co-CEO’s van Amylyx. Amylyx blijft zich concentreren op de afronding van het PHOENIX fase 3 klinisch onderzoek, dat nog voor de Aanvraag tot Marketingtoelating werd gestart en dat bijkomende gegevens over de veiligheid en efficiëntie van ALBRIOZA zal opleveren.

Als PHOENIX goed uitpakt, wil Amylyx zo snel mogelijk een goedkeuring vragen in de EU. De toplijnresultaten worden verwacht tegen midden-2024. PHOENIX is een 48 weken durend, gerandomiseerd en placebogecontroleerd wereldwijd klinisch onderzoek in fase 3 dat de veiligheid en efficiëntie evalueert van AMX0035 voor de behandeling van ALS. De studie rekruteerde 664 deelnemers met ALS in 69 sites in Europa en de VS. De meeste sites zijn lid van de NEALS- of TRICALS-consortia. Het ontwerp van PHOENIX was geïnspireerd op de resultaten van het fase 2 CENTAUR klinisch onderzoek naar AMX0035. Dat laatste haalde zijn vooraf bepaalde primaire eindpunt en bracht een statistisch betekenisvol voordeel qua functie en overlevingsduur tijdens een post-hoc-analyse op de langere termijn. Globaal gezien bleek tijdens CENTAUR het aantal gevallen van bijwerkingen en deelnemers die de behandeling staakten gelijklopend voor de AMX0035-groep en de placebogroep, gedurende de 24 weken durende gerandomiseerde fase, op één factor na: in de AMX0035-groep deden zich vaker (≥2%) gastro-intestinale bijwerkingen voor.

Het CHMP-advies wordt nu doorgesluisd naar de Europese Commissie, die normaal gezien tegen eind-2023 het definitieve oordeel zal vellen.
 

Amylyx Pharmaceuticals kondigt FDA-goedkeuring aan van RELYVRIO™ voor de behandeling van ALS

Source: Amylyx press release